Update: On the 8 July, Biogen and Eisai announced through a press release an updated FDA label, narrowing of the prescribing instructions for Aduhlem (aducanumab). The new label states “Treatment with ADUHELM should be initiated in patients with mild cognitive impairment or mild dementia stage of disease, the population in which treatment was initiated in clinical trials. There are no safety or effectiveness data on initiating treatment at earlier or later stages of the disease than were studied.”
On 7 June the United States Food & Drug Administration (FDA) approved the first disease modifying treatment for Alzheimer’s disease and MCI (Mild Cognitive Impairment) related to Alzheimer’s disease. It is also the first new dementia drug treatment to reach the US market in almost 20 years.
We await details of when and where the treatment, which takes the form on an infusion, will be available and note the FDA said Biogen must conduct a post-approval clinical trial to verify the drug’s clinical benefit. It will be sold under the brand name Aduhelm.
A confirmatory diagnosis of Alzheimer’s disease is key to ascertaining if aducanumab is a treatment option for individuals. Diagnosis itself can be barrier, currently requiring a PET scan and/or a cerebrospinal fluid (CSF) test, alongside memory tests and careful clinical assessment. It is important that healthcare systems, regulators and payers are able to respond to the need and demand for this treatment to ensure that people living with dementia who can benefit from aducanumab do not face delays in accessing treatment.
Biogen has also filed for approval in Europe, Australia, Brazil, Canada, Japan and Switzerland.
Chris Lynch, Acting Chief Executive of ADI, commented on the FDA’s decision:
“We have been awaiting news on a drug treatment breakthrough for Alzheimer’s disease for almost 20 years and warmly welcome this news. This is indeed a poignant day for the entire dementia community. This treatment can be beneficial at the early stages of Alzheimer’s disease and MCI (Mild Cognitive Impairment) related to Alzheimer’s disease but importantly, we are now confident in what will no doubt result in further research investment into many more treatments, covering the broad spectrum of dementia, bringing confidence and further innovation to the sector”.
“We are incredibly indebted to the many research participants and their families around the world who contribute so much to advance research on the causes and treatments of Alzheimer’s disease. With more than 50 million people living with dementia today, and forecasts set to triple, this announcement is most welcome and timely.”
Dr Serge Gauthier, Professor Emeritus in Neurology and Psychiatry, McGill University, Montreal and former Chair of ADI’s Medical and Scientific Advisory Panel (MSAP), welcomed the news: “This is an important first step in developing new drug therapies for persons in early stages of Alzheimer’s disease. I am very grateful to the thousands of research participants and their families who made this possible. We will learn together how to best use this treatment.”
The FDA approval raises important questions about rollout and availability plans, approval in other regions and countries, access and eligibility, payers and reimbursement and health system readiness.
More information can be found on the FDA website, with further updates from ADI in the near future.
La FDA aprueba el aducanumab de Biogen
El aducanumab es el primer nuevo tratamiento farmacológico para la demencia que sale al mercado desde 2003.
Hoy, 7 de junio de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el primer tratamiento modificador de la enfermedad de Alzheimer y del Deterioro Cognitivo Leve (DCL) relacionado con la enfermedad de Alzheimer. También es el primer tratamiento farmacológico nuevo para la demencia que llega al mercado estadounidense en casi 20 años.
Estamos a la espera de conocer los detalles de cuándo y dónde estará disponible el tratamiento, que adopta la forma de una infusión, y señalamos que la FDA dijo que Biogen debe realizar un ensayo clínico posterior a la aprobación para verificar el beneficio clínico del fármaco. Se venderá bajo la marca Aduhelm.
El diagnóstico confirmatorio de la enfermedad de Alzheimer es clave para determinar si el aducanumab es una opción de tratamiento para las personas. El diagnóstico en sí mismo puede suponer una barrera, ya que actualmente requiere un escáner PET y/o una prueba de líquido cefalorraquídeo (LCR), además de pruebas de memoria y una cuidadosa evaluación clínica. Es importante que los sistemas sanitarios, los organismos reguladores y los pagadores sean capaces de responder a la necesidad y la demanda de este tratamiento para garantizar que las personas que viven con demencia y que pueden beneficiarse del aducanumab no sufran retrasos en el acceso al tratamiento.
Biogen también ha solicitado la aprobación en Europa, Australia, Brasil, Canadá, Japón y Suiza.
Chris Lynch, director ejecutivo en funciones de ADI, comentó la decisión de la FDA:
“Llevamos casi 20 años esperando noticias sobre un avance en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y acogemos con gran satisfacción esta noticia. Se trata de un día trascendental para toda la comunidad de la demencia. Este tratamiento puede ser beneficioso en las primeras fases de la enfermedad de Alzheimer y del deterioro cognitivo leve relacionado con la enfermedad de Alzheimer, pero lo más importante es que ahora confiamos en lo que sin duda se traducirá en una mayor inversión en investigación para muchos más tratamientos, que cubran el amplio espectro de la demencia, aportando confianza y más innovación al sector”.
“Estamos increíblemente en deuda con los numerosos participantes en la investigación y sus familias en todo el mundo que tanto contribuyen al avance de la investigación sobre las causas y los tratamientos de la enfermedad de Alzheimer. Con más de 50 millones de personas que viven con demencia en la actualidad, y las previsiones apuntan a que se triplicará, este anuncio es muy bienvenido y oportuno.”
El Dr. Serge Gauthier, Profesor Emérito de Neurología y Psiquiatría de la Universidad McGill de Montreal y antiguo Presidente del Grupo Asesor Médico y Científico (MSAP) de ADI, acogió con satisfacción la noticia: “Se trata de un primer paso importante en el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas para las personas en las primeras fases de la enfermedad de Alzheimer. Estoy muy agradecido a los miles de participantes en la investigación y a sus familias que lo han hecho posible. Aprenderemos juntos cómo utilizar mejor este tratamiento”.
La aprobación de la FDA plantea importantes cuestiones sobre los planes de despliegue y disponibilidad, la aprobación en otras regiones y países, el acceso y la elegibilidad, los pagadores y el reembolso y la preparación del sistema sanitario.
Se puede encontrar más información en esta traducción del sitio web de la FDA, con más actualizaciones de ADI en un futuro próximo.
